7月12日，美国食品药品管理局的顾问委员会（美国食品和药物管理局）满场一致，首次批准了诺华公司和宾夕法尼亚大学联合开发基因治疗生物制剂。

该生物制剂被称为“CTL019”，是改变T细胞对抗原受体基因（CAR-T）的一种癌症免疫疗法，用于 B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。

 

FDA的批准，打开了基因治疗的一个新天地，癌症免疫治疗模式可能会有革命性的突破。

 

回看过去。CAR-T细胞的第II相全球共同临床试验结果表明，输入CAR-T细胞的82％的患者（50人41人），3个月后实现了完全宽解或者不伴随血细胞的完全恢复的完全宽解。

 

得到这个结果后，4月12日，诺华公司开始向FDA申请“CTL019”生物制剂CAR-T疗法临床许可。美国食品药物管理局把“CTL019”作为优先审查项目，缩短了审批时间，批准该项目。

宽解率好，但治疗费用高和并有严重并发症的风险！

 

CAR-T治疗流程是这样的。

 

首先，由认证医疗设施从患者处采集数百万的免疫细胞（T细胞）并冷冻→把T细胞在诺华实验室解冻，并修改抗原受体（CAR）蛋白基因→通过遗传因子修改，T细胞变得更容易找到ALL（B-细胞急性淋巴细胞白血病）细胞，并可执行灭杀癌细胞程序→程序化后的T细胞再次冻结，送回到医疗设施，用静脉输液回到病人的体内。

 

据美国宾夕法尼亚大学Ｃａｒｌ　Ｊｕｎｅ说，这样的T细胞１个可以杀死10万个左右的癌细胞，复发或其他疗法不起作用的病人（年龄3至25岁），１次治疗就可获得长期宽解的优点。

 

每年美国有5000人患上B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），约60％（3000）是儿童或青年。虽然85％患者可以用标准疗法治愈，15％的人治疗无效或复发。

 

支持批准“CTL019”的唐麦克马洪说儿子3岁患上B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），12年里接受了各种治疗与难以忍受的疼痛，在接受这种新疗法后，开始顺利恢复，现在已经恢复到可以参加美国杜克大学曲棍球队了。

 

此外，在六岁的时候，首先试用‘CTL019’的Ｅｍｉｌｙ　Ｗｈｉｔｅｈｅａｄ（１２岁）在治疗中产生了严重的副作用，但是现在保持着良好状态。

 

然而，CAR-T治疗也有缺点。

 

鉴于约30万美元（33７０万日元）以上的高额治疗费，复杂的处理过程，严重的并发症风险。诺华公司暂时把“CTL019”的应用限制在美国国内取得认证的30-35个医疗设施里。

 

严重的副作用和继发性癌症的风险，将按跟踪调查的结果来做判断和处理方针。

 

坂口教授是否可以荣获“诺贝尔生理学医学奖”？

 

好了，不要忘了CAR-T治疗的原创者。）大阪大学免疫学前沿研究中心（免疫学/分子生物学）的坂口志文教授。

 

在1983年，坂口教授的学位论文“由胸腺切除而对小鼠自身性免疫性卵巢炎的细胞免疫学研究”受到了关注，1995年，发现了抑制性T细胞，并首次解开了它免疫机制。

生物制剂“CTL019”的CAR-T治疗给ALL患者带来了希望。并且“抑制性T细胞”的免疫疗法给类风湿性关节炎，1型糖尿病，IPEX综合征患者带来了勇气。

 

“自己的，还是外来的”。人拥有攻击正常的自我的免疫细胞。探索人类的免疫应答系统的基因治疗和免疫治疗的未来会越好越美好。